DCA

Avaliação do Tratamento a Longo Prazo de Crianças com Acidose Láctica Congênita com Dicloroacetato

OBJETIVO

O objetivo desta pesquisa foi relatar resultados sobre a administração a longo prazo de dicloroacetato em 36 crianças com acidose láctica congênita que participaram anteriormente em um estudo controlado desta droga.

PACIENTES E MÉTODOS

Foi realizado um ensaio clínico randomizado, seguido por um estudo aberto. Os dados foram analisados ​​para cada paciente desde o início do tratamento até maio de 2005.

RESULTADOS

A exposição ao dicloroacetato foi de 110,42 anos. A altura e o peso medianos aumentaram ao longo do tempo, mas os valores padronizados diminuíram ligeiramente e permaneceram abaixo do primeiro percentil. Não houve mudanças significativas nos índices metabólicos bioquímicos, exceto por um aumento de 2% no total de proteínas e um aumento de 22% no oxalato urinário de 24 horas. Tanto os aumentos de lactato basais quanto os de carboidratos foram atenuados pelo dicloroacetato. A mediana do lactato no líquido cefalorraquidiano também diminuiu com o tempo. A velocidade de condução diminuiu e a latência distal aumentou nos nervos fibulares. A média de 3 anos de sobrevida para todos os participantes foi de 79%.

CONCLUSÕES

 O dicloroacetato oral é geralmente bem tolerado em crianças pequenas com acidose láctica congênita. Embora a exposição continuada ao dicloroacetato esteja associada à evidência de neuropatia periférica, não se pode determinar se isso é atribuível principalmente à droga ou à progressão da doença subjacente.

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